近期，中国医学科学院血液学研究所团队基于中国血友病协作组（HTCCNC）收集的数据，对中国家医院（-年）的例血友病A患者的人口统计学、疾病严重程度以及诊疗信息进行了一项大规模研究。相关论文发表于《血友病》（Haemophilia）杂志。

中国血友病A现状调查——人口统计学特征

研究期间（-年），HTCCNC数据库中纳入例血友病A患者，其中山东省患者数量最多（N=），其次为河南省（N=）和河北省（N=）。几乎所有（99.99%）患者均为男性，仅1例女性患者确诊血友病A。28.34%（N=）有血友病家族史（表1）。

表1中国血友病A患者的人口统计学特征

中国血友病A现状调查——疾病严重程度

例血友病A患者中，例提供了FVIII:C检验结果，其中重度血友病A患者为例（49.7%）、中度例（36.5%）、轻度例（13.8%）（表2）。

表2中国血友病A患者的疾病严重程度分类

中国血友病A现状调查——临床特征

HTCCNC数据库中，共例血友病A患者可用临床信息，例为成人患者（初诊年龄≥18岁），例为儿童患者（初诊年龄18岁）。我国血友病A患者的诊断及治疗均存在延迟，其中，例成人患者（56.8%）和例儿童患者（24.6%）延迟诊断，平均延迟时间分别为23.17年及3.32年（表3）。

表3中国血友病A患者诊断及治疗延误情况

中国血友病A现状调查——关节状态

对例患者的关节状态进行评估，如预期，中国血友病患者的关节出血较广泛，尤其膝关节、踝关节和肘关节出血频率相对较高。例（60.65%）提供关节出血信息的患者中，研究期间的平均（±SD）关节出血次数为4.29（±2.94）次（表4）。重度、中度、轻度血友病患者的平均（±SD）关节出血次数分别为4.66（±3.01）、3.93（±2.80）和3.32（±2.74）次。

表4中国血友病A患者关节状况

中国血友病A现状调查——治疗策略

在有相关信息的例患者中，例（44.33%）患者仅进行按需治疗，例（16.22%）接受了预防治疗（表5）。此外，例（86.53%）患者在研究期间从未转换过治疗方案。

表5中国血友病A患者治疗方案

中国血友病A现状调查——启发与思考

我国预防治疗患者比例较低

本研究显示，预防治疗患者比例较低，超过一半患者仅进行按需治疗，极少数进行预防治疗。根据既往临床经验，我国成人患者的预防治疗几乎未报销，即使儿童患者可享受医保报销，但由于认知缺乏及健康观念差异，患者往往未接受预防治疗。

我国血友病患者出血及相关并发症较多

出血和相关并发症在血友病A患者中常见且广泛存在，约60%的患者发生关节出血，36%的患者发生关节病变，表明治疗不充分或治疗失败，故需优化血友病A患者的治疗，并在多学科团队（MDT）的协助下，对患者进行综合管理。

我国血友病患者延误诊断及治疗比例较高

本研究显示，我国血友病延误诊断及治疗时间较长，需进一步提高公众对血友病A的认知，并促进成人和儿童患者及时寻求并获得合理治疗。

中国血友病A现状调查——结论

本研究对血友病A患者的最新流行病学、疾病严重程度和治疗情况进行总结，表明延迟诊断和治疗、接受预防治疗比例较低是我国血友病A诊疗工作面临的主要挑战。

参考文献：

1.SongX,etal.Haemophilia.Jan;(1):e51-e59

VV-MEDMAT-

声明

本资讯旨在帮助医疗卫生专业人士更好地了解相关疾病领域最新进展。本站对发布的资讯内容，并不代表同意其描述和观点，仅为提供更多信息。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

仅供医疗卫生专业人士为了解资讯使用。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

RECOMMEND推荐阅读

1.他山之石

最新获批PK软件经验分享（二）：日本经验

2.他山之石

最新获批PK软件经验分享（一）：西班牙经验

3.年世界血友病日，我们仍然在一起！

戳”阅读原文“，我们一起进步

预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇